Spruce biosciences Ôn tập

Khoảng Spruce biosciences

Spruce Bioscatics: Các liệu pháp mới tiên phong cho các rối loạn nội tiết hiếm gặp

Spruce Bioscatics là một công ty dược phẩm sinh học chuyên phát triển và thương mại hóa các liệu pháp cải tiến cho các chứng rối loạn nội tiết hiếm gặp. Công ty được thành lập vào năm 2014 bởi một nhóm các chuyên gia giàu kinh nghiệm trong ngành, những người đã nhận ra nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong lĩnh vực này.

Rối loạn nội tiết là tình trạng ảnh hưởng đến các tuyến sản xuất hormone của cơ thể, chẳng hạn như tuyến giáp, tuyến yên và tuyến thượng thận. Những rối loạn này có thể có tác động sâu sắc đến sức khỏe và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, tuy nhiên nhiều người trong số họ vẫn chưa hiểu rõ và khó điều trị.

Spruce Bioscatics tập trung vào việc giải quyết nhu cầu quan trọng này bằng cách phát triển các liệu pháp mới nhằm vào các con đường cụ thể liên quan đến các bệnh này. Ứng cử viên sản phẩm hàng đầu của công ty, tildacerfont (trước đây là SPR001), là một chất đối kháng chọn lọc của thụ thể hormone giải phóng corticotropin loại 1 (CRHR1) đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong các thử nghiệm lâm sàng đối với chứng tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH).

CAH là một rối loạn di truyền hiếm gặp, ảnh hưởng đến khoảng 1/10.000 đến 15.000 người trên toàn thế giới. Nó là kết quả của sự đột biến gen liên quan đến quá trình sinh tổng hợp steroid, dẫn đến việc sản xuất quá nhiều nội tiết tố androgen (nội tiết tố nam) và cortisol (một loại nội tiết tố gây căng thẳng). Điều này có thể gây ra một loạt các triệu chứng như cơ quan sinh dục không rõ ràng khi sinh, dậy thì sớm hoặc dậy thì muộn tùy thuộc vào sự phân định giới tính khi sinh.

Các phương pháp điều trị CAH hiện tại liên quan đến liệu pháp thay thế suốt đời bằng glucocorticoid hoặc mineralocorticoid có tác dụng phụ đáng kể bao gồm chậm phát triển do ức chế tiết hormone tăng trưởng; tăng cân; tăng huyết áp; loãng xương; đục thủy tinh thể; đái tháo đường vv

Tildacerfont đã được chứng minh là làm giảm sản xuất cortisol mà không ảnh hưởng đến các hormone khác do tuyến thượng thận sản xuất. Điều này có khả năng cung cấp một lựa chọn điều trị hiệu quả với ít tác dụng phụ hơn so với các liệu pháp chăm sóc tiêu chuẩn hiện tại.

Ngoài CAH Spruce Bioscatics cũng có kế hoạch phát triển tildacerfont cho các chỉ định khác mà sự đối kháng CRHR1 có thể có lợi, chẳng hạn như hội chứng Cushing xảy ra khi có quá nhiều sản xuất cortisol từ một trong hai khối u hoặc sử dụng lâu dài steroid như prednisone thường được sử dụng cho các bệnh tự miễn dịch như lupus hoặc viêm khớp dạng thấp, v.v., nơi nó gây tăng cân, đặc biệt là quanh vùng mặt và cổ được gọi là mặt trăng & bướu trâu tương ứng cùng với huyết áp cao và đái tháo đường trong số những người khác.

Công ty cũng có một số chương trình khác đang được tiến hành nhằm vào các rối loạn nội tiết khác nhau bao gồm giảm phosphat máu liên kết với X (XLH), bệnh to cực do u tuyến yên tiết ra hormone tăng trưởng dư thừa dẫn đến chứng khổng lồ nếu nó xảy ra trước khi đóng đầu xương trong thời niên thiếu nếu không thì bệnh to cực sau khi đóng đầu xương gây ra sự phì đại chủ yếu ảnh hưởng tay chân mũi hàm lưỡi v.v., cường tuyến cận giáp nguyên phát do khối u lành tính gọi là u tuyến cận giáp tiết ra quá nhiều hormone tuyến cận giáp dẫn đến loãng xương, cuối cùng là sỏi thận, yếu cơ, mệt mỏi, trầm cảm, v.v.

Phương pháp tiếp cận của Spruce Bioscatics liên quan đến việc tận dụng các nền tảng khoa học và công nghệ tiên tiến như kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR kết hợp với sự hiểu biết sâu sắc về sinh học bệnh có được thông qua sự hợp tác với các tổ chức học thuật trên toàn thế giới cùng với các nhóm vận động bệnh nhân giúp nâng cao nhận thức về những tình trạng hiếm gặp này để nhiều người được chẩn đoán hơn sớm hơn do đó cải thiện cơ hội đạt được kết quả tốt hơn thông qua các can thiệp kịp thời như quản lý thuốc phẫu thuật, thay đổi lối sống, v.v.

Sứ mệnh của công ty không chỉ giới hạn trong việc phát triển các phương pháp điều trị mới mà còn hướng tới việc cải thiện tỷ lệ chẩn đoán thông qua các chiến dịch giáo dục nhằm vào các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, bệnh nhân, gia đình, người chăm sóc, công ty bảo hiểm, các nhà quản lý, các nhà hoạch định chính sách, các phương tiện truyền thông, các nhà đầu tư, các tổ chức từ thiện, vì vậy mọi người đều hiểu tầm quan trọng của việc giải quyết những nhu cầu y tế chưa được đáp ứng này một cách hiệu quả đồng thời đảm bảo khả năng chi trả khả năng tiếp cận công bằng trên tất cả các nhóm dân số bất kể địa lý dân tộc tình trạng kinh tế xã hội bản sắc giới tính khuynh hướng tình dục tuổi tác tôn giáo tình trạng khuyết tật trong số những yếu tố khác ảnh hưởng đến các hệ thống cung cấp dịch vụ chăm sóc tiếp cận trên toàn cầu ngày nay!

Tóm lại, Spruce Bioscatics đại diện cho một cơ hội thú vị trong không gian công nghệ sinh học tập trung vào việc phát triển các phương pháp trị liệu mới nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể trong lĩnh vực nội tiết bằng cách sử dụng khoa học tiên tiến kết hợp với sự hiểu biết sâu sắc về sinh học bệnh học có được thông qua sự hợp tác của các tổ chức học thuật trên toàn thế giới cùng với các nhóm vận động bệnh nhân nâng cao nhận thức về những vấn đề này. điều kiện hiếm gặp để nhiều người được chẩn đoán sớm hơn do đó cải thiện cơ hội của họ có kết quả tốt hơn can thiệp kịp thời như phẫu thuật quản lý thuốc men thay đổi lối sống chiến dịch giáo dục hướng đến nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe bệnh nhân gia đình người chăm sóc công ty bảo hiểm nhà quản lý nhà hoạch định chính sách phương tiện truyền thông nhà đầu tư tổ chức từ thiện cũng như đảm bảo khả năng chi trả khả năng tiếp cận công bằng trên tất cả các nhóm dân cư bất kể dân tộc địa lý tình trạng kinh tế xã hội bản dạng giới khuynh hướng tình dục tuổi tác tôn giáo tình trạng khuyết tật trong số những yếu tố khác ảnh hưởng đến các hệ thống cung cấp dịch vụ chăm sóc tiếp cận trên toàn cầu ngày nay!