Khoảng Isis pharmaceuticals
Isis Pharmaceuticals là một công ty dược phẩm sinh học nổi tiếng chuyên về phương pháp trị liệu nhắm mục tiêu RNA. Công ty đã đi đầu trong việc phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo cho các bệnh khác nhau mà các phương pháp điều trị truyền thống không mang lại kết quả khả quan.
Được thành lập vào năm 1989, Isis Pharmaceuticals đã tận tâm khám phá và phát triển các loại thuốc mới có thể cải thiện cuộc sống của những bệnh nhân mắc các bệnh suy nhược. Công nghệ antisense của công ty là một phương pháp đột phá nhằm vào các phân tử RNA, đóng vai trò quan trọng trong biểu hiện gen và tổng hợp protein.
Công nghệ antisense hoạt động bằng cách sử dụng các phân tử DNA hoặc RNA ngắn để liên kết với các chuỗi RNA bổ sung, do đó ngăn chặn việc sản xuất các protein cụ thể chịu trách nhiệm gây bệnh. Cách tiếp cận này đã được chứng minh là có hiệu quả trong việc điều trị các tình trạng khác nhau như ung thư, bệnh tim mạch, rối loạn thần kinh và rối loạn di truyền hiếm gặp.
Một trong những lợi thế chính của công nghệ antisense của Isis Pharmaceuticals là khả năng nhắm mục tiêu vào các gen hoặc protein cụ thể mà không ảnh hưởng đến các tế bào hoặc mô khỏe mạnh khác. Nhắm mục tiêu chính xác này giảm thiểu tác dụng phụ và nâng cao hiệu quả điều trị.
Trong những năm qua, Isis Pharmaceuticals đã phát triển một hệ thống thuốc ấn tượng hiện đang trong quá trình thử nghiệm lâm sàng hoặc đang chờ phê duyệt theo quy định. Một số ví dụ đáng chú ý bao gồm Spinraza (nusinersen), đã được FDA chấp thuận vào năm 2016 để điều trị chứng teo cơ cột sống (SMA), một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến sức mạnh và chuyển động của cơ.
Một ứng cử viên thuốc đầy triển vọng khác là IONIS-TTRRx, nhắm đến protein transthyretin (TTR) có liên quan đến bệnh amyloidosis - một nhóm bệnh hiếm gặp được đặc trưng bởi sự tích tụ protein bất thường trong các cơ quan như tim, gan hoặc thận dẫn đến suy nội tạng theo thời gian. Các thử nghiệm lâm sàng đã cho thấy mức độ TTR giảm đáng kể với ứng cử viên thuốc này dẫn đến kết quả cải thiện cho những bệnh nhân mắc phải tình trạng này.
Cam kết của Isis Pharmaceuticals đối với sự đổi mới và sự xuất sắc đã mang lại cho công ty nhiều giải thưởng trong những năm qua. Vào năm 2014, nó đã được Scrip Intelligence Awards trao giải "Công ty của năm" ghi nhận những đóng góp của nó đối với việc thúc đẩy khoa học thông qua các liệu pháp sáng tạo dựa trên nền tảng công nghệ antisense.
Tóm lại, Isis Pharmaceuticals nổi bật là một trong những công ty dược phẩm sinh học sáng tạo nhất trên toàn cầu nhờ nghiên cứu đột phá về phương pháp trị liệu nhắm mục tiêu RNA bằng cách sử dụng nền tảng công nghệ antisense. Sự cống hiến của nó đối với việc cải thiện kết quả của bệnh nhân thông qua y học chính xác khiến nó trở thành một công ty hàng đầu trong ngành đáng được theo dõi sát sao khi họ tiếp tục hành trình khám phá các phương pháp điều trị mới cho các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trên nhiều lĩnh vực điều trị bao gồm ung thư , thần kinh , tim mạch trong số những lĩnh vực khác .
Đã dịch